Komplementgátló kezeléssel visszafordított célszervkárosodás

Tamás István Nagy; Dóra Bajcsi; László Bitó; Erika Berkesi; Zoltán Prohászka; Szabolcs Modok; Zita Borbényi

doi:10.59063/mba.2025.78.5-6.3

Dr. Nagy Tamás István SZTE SZAKK Belgyógyászati Klinika, Nefrológia Centrum, Szeged
Dr. Bajcsi Dóra SZTE SZAKK Belgyógyászati Klinika, Nefrológia Centrum, Szeged https://orcid.org/0000-0002-1426-5195
Dr. Bitó László SZTE SZAKK Belgyógyászati Klinika, Nefrológia Centrum, Szeged https://orcid.org/0009-0004-3016-4329
Dr. Berkesi Erika Békés Vármegyei Központi Kórház, dr. Réthy Pál Tagkórház, Nefrológia Osztály, Békéscsaba
Dr. Prohászka Zoltán Semmelweis Egyetem, Füst György Komplement Diagnosztikai Laboratórium, Budapest https://orcid.org/0000-0003-1761-7982
Dr. Modok Szabolcs SZTE SZAKK Belgyógyászati Klinika, Hematológia Centrum, Szeged https://orcid.org/0009-0005-5328-2990
Dr. Borbényi Zita SZTE SZAKK Belgyógyászati Klinika, Hematológia Centrum, Szeged https://orcid.org/0000-0001-7877-7424

DOI: https://doi.org/10.59063/mba.2025.78.5-6.3

Kulcsszavak: Thrombotikus mikroangiopathia, atípusos hemolítikus uraemiás szindróma, eculizumab

Absztrakt

A thrombotikus microangiopathia ritka betegségcsoport, thrombocytopenia, microangiopathiás hemolízis és ischaemiás célszervkárosodás (gyakran hemodialízist igénylő akut veseelégtelenség) triásza jellemzi, egyik típusa az atípusos HUS (hemolitikus uraemiás szindróma). Ahogy jelen esetben is történt, thrombotikus microangiopathia gyanújakor fontos az ADAMTS-13 metalloproteáz aktivitás meghatározása, ill. részletes komplementdiagnosztika elvégzése, emellett a típusos fertőző ágensek, másodlagos etiológiai tényezők vizsgálata. Az atípusos HUS kialakulásában az alternatív komplement út leggyakrabban genetikai mutáció által okozott túlműködése játszik kóroki szerepet, fontos a genetikai diagnosztika elvégzése. A kórkép kezelésében egyre nagyobb hangsúlyt kap a komplement C5-gátló eculizumab és ravulizumab, amelyekkel időben elkezdett kezelés esetén a már elszenvedett célszervkárosodások jó eséllyel visszafordíthatóak.

Hivatkozások

Fakhouri F, Zuber J, Frémeaux-Bacchi V és mtsai: Haemolytic uraemic syndrome. Lancet 2017; 390: 681-696. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30062-4

Feitz WJC, van de Kar NCAJ, Orth-Höller D és mtsai: The genetics of atypical hemolytic uremic syndrome. Med Genet.2018; 30: 400-409. https://doi.org/10.1007/s11825-018-0216-0

Nester CM, Barbour T, de Cordoba SR és mtsai: Atypical aHUS: state of the art. Mol Immunol. 2015; 67: 31-42. https://doi.org/10.1016/j.molimm.2015.03.246

Zheng XL, Sadler JE: Pathogenesis of thrombotic microangiopathies. Annu Rev Pathol. 2008; 3: 249-277. https://doi.org/10.1146/annurev.pathmechdis.3.121806.154311

Zafar A, Lim MY, Abou-Ismail MY: Eculizumab in the management of drug-induced thrombotic microangiopathy: A scoping review of the literature. Thromb Res. 2023; 224: 73-79. https://doi.org/10.1016/j.thromres.2023.02.012

Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST és mtsai: Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019; 133: 540-549. https://doi.org/10.1182/blood-2018-09-876805

Klämbt V, Gimpel C, Bald M és mtsai: Different approaches to long-term treatment of aHUS due to MCP mutations: A multicenter analysis. Pediatr Nephrol. 2021; 36: 463-471. https://doi.org/10.1007/s00467-020-04714-0

Mazzierli T, Allegretta F, Maffini E és mtsai: Drug-induced thrombotic microangiopathy: An updated review of causative drugs, pathophysiology, and management. Front Pharmacol. 2023: 13: 1088031. https://doi.org/10.3389/fphar.2022.1088031

Belügyminisztérium - Egészségügyi Államtitkárság Egészségügyi Szakmai Kollégium: Egészségügyi szakmai irányelv - A thromboticus thrombocytopeniás purpura (TTP) és a haemolyticus uraemiás syndroma (HUS) kezeléséről. Orvosi Hetilap 2023; 164: Suppl. 1: 3-59. https://akjournals.com/view/journals/650/164/Supplement-1/article-p3.xml